Tumori: addio farmaci orfani, al via `Rinascimento` per neoplasie rare

Roma, 27 feb.  Addio ai farmaci `orfani`. Le molecole efficaci nel trattamento di alcune malattie rare che l`industria reputa però poco remunerative perché la loro domanda è insufficiente a coprire i costi di produzione e fornitura, presto saranno solo un ricordo. Almeno nel campo dell`oncologia pediatrica. “Oggi questo settore sta vivendo un vero `Rinascimento` con grandi prospettive di sviluppo”. Ad affermarlo all`Adnkronos Salute e` Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica del Bambino Gesù di Roma, in occasione della Giornata mondiale della malattie rare che si celebra domani. “E in un futuro molto breve i tumori dei bambini saranno sempre più curabili – aggiunge – in media guarisce il 75% dei piccoli pazienti. E in alcune malattie, come la leucemia linfoblastica acuta che e` anche la più diffusa, le percentuali di guarigione arrivano fino al 90%”.”Questo e` un periodo ricco di prospettive per lo sviluppo di nuovi farmaci, ci sono innovativi composti in fase di sperimentazione in Italia e al Bambino Gesù – spiega l`esperto – grazie soprattutto alla nuova normativa europea sul farmaco che di fatto ha reso negli ultimissimi anni piu` appetibile per l`industria gli investimenti e gli sforzi in questo comparto di nicchia. Ci sono ottimi risultati su diverse molecole”. La nuova normativa sul farmaco introdotta dalla Commissione europea prevede che per qualsiasi molecola brevettata o in fase di sperimentazione uno strumento innovativo: i Piani di indagine pediatrica (Pip). Ovvero incentivi per far si` che non solo i nuovi farmaci, ma anche quelli già sul mercato possano essere ricalibrati per l`impiego pediatrico. A cominciare dai medicinali ancora sotto brevetto per arrivare fino a quelli non più protetti dallo stesso. “Con l`obbligo di ricerca pediatrica per ogni nuovo farmaco sviluppato per gli adulti con un potenziale uso per i bambini”, precisa Locatelli.