Ci sono voluti 30 anni per svilupparlo, ma ora i ricercatori che ci hanno lavorato possono parlare di “risultati senza precedenti” contro il ladro di ricordi, il morbo di Alzheimer. Un nuovo farmaco, chiamato Lmtx, sembra infatti avere un forte effetto sulla progressione della malattia: la rallenta dell’80%. Il trattamento si è dimostrato efficace in un ampio studio di fase III che ha coinvolto pazienti con sintomi da lievi a moderati.
“Si tratta di un evento significativo nella storia del morbo di Alzheimer e della ricerca sulla demenza”, sottolinea Maria Carrillo della charity Usa ‘Alzheimer’s Association’. Nel dettaglio, per il trial sono state arruolate 891 persone con sintomi lievi o moderati della malattia di Alzheimer. Alcuni hanno ricevuto Lmtx da solo, altri lo hanno assunto in combinazione con altri trattamenti che stavano già prendendo e il resto ha ricevuto un placebo.
Dopo 15 mesi, i test di abilità mentale hanno rilevato che i pazienti trattati solo con il nuovo farmaco sono andati incontro a un deterioramento significativamente più lento – sia in termini di cognizione, sia di capacità di continuare a svolgere i compiti di tutti i giorni come vestirsi e mangiare – rispetto a chi stava assumendo il placebo. “Nel complesso – spiega Claude Wischik dell’università di Aberdeen nel Regno Unito e co-fondatore dell’azienda TauRx Pharmaceuticals, che ha sviluppato Lmtx – il farmaco ha rallentato la progressione di circa l’80%”.
I pazienti a cui è stato somministrato sono stati più impegnati e presenti con le loro famiglie e una coppia ha persino raccontato della loro vita che è ripartita di nuovo, riferisce l’esperto. “La moglie di un paziente mi ha detto che suo marito all’improvviso si è alzato ed è andato a riparare il recinto del giardino, una cosa che doveva fare da anni”. Le immagini della risonanza magnetica hanno confermato che l’atrofia cerebrale è rallentata nei pazienti trattati con Lmtx del 33-38%, rispetto alle persone sotto placebo.
“In una studio di queste dimensioni, è incoraggiante vedere miglioramenti di tale portata nei test, ed è rassicurante vedere le prove a supporto che arrivano dalle scansioni cerebrali”, sottolinea Serge Gauthier della McGill University di Montreal (Canada), che ha presentato i risultati del trial all’Alzheimer’s Association International Conference a Toronto. “In un settore che è stato afflitto da tanti fallimenti di nuovi farmaci arrivati negli studi in fase avanzata, e in cui non si sono registrati progressi terapeutici significativi negli ultimi 10 anni, sono entusiasta della promessa rappresentata da Lmtx”.
Il trial è il primo test importante per un farmaco che ha come bersaglio gli ammassi di Tau, grovigli di proteina anomala che si accumulano e si diffondono nel cervello delle persone con Alzheimer arrestando, secondo gli esperti, le funzioni cerebrali. La maggior parte dei farmaci precedenti prendevano di mira una proteina diversa, la beta-amiloide, che si accumula anche nel cervello, formando placche che molti hanno creduto essere la causa principale dei sintomi del morbo e della degenerazione cerebrale.
I risultati del trial con Lmtx suggeriscono invece che i grovigli di Tau potrebbero essere gli imputati numero uno. Lo studio mostra, però, anche un risultato inaspettato: Lmtx non sembra avere lo stesso effetto in chi lo assume in combinazione con altri farmaci per l’Alzheimer. Per Wischik la spiegazione più probabile è che, essendo medicinali che aiutano a spazzare il materiale tossico fuori dal cervello, potrebbero avere l’effetto di togliere di mezzo anche Lmtx.